Voortgang medicijnstudies.

10-05-2021

Img

Niet te sceptisch, niet te goedgelovig

Het is momenteel niet zondermeer onomstreden dat de reguliere behandelingsmethodes het patent hebben op de doelgerichtheid van hun behandelingen en medicijnen. Er zijn alternatieve routes in het netwerk van behandelingen, die vroeger te gemakkelijk als kwakzalverij werden weggezet, welke men nu serieuzer overweegt en niet zomaar met een tegenargument verwerpt. Soms zet ik vanuit het moderatorschap een disclaimer op het Myocafé, in de strekking van: ‘dit is een niet bewezen alternatieve behandeling’, terwijl ik daar persoonlijk niet zo scherp in sta. Orthomoleculaire artsen & therapeuten staan ook in de vuurlinie van een te gemakkelijke afkeuring door reguliere artsen, en organisaties zoals Scepsis. Vaak zijn het therapeuten, maar ook zeker wel artsen, die zich richten op lichaamseigen stoffen die ze met stootkuren aanvullen. Met vooral stootkuren moet men zich echt behoeden voor het te veel innemen van voedingssupplementen. Menig zorgverzekering vergoed orthomoleculaire behandelingen, omdat er veel vraag naar is en niet per definitie omdat het bewezen is dat het werkt. Werkzaamheid is vaak geen criterium voor een aanvullend zorgverzekeringspakket, echter de wensen van klanten wel, zolang de veiligheid van de klant gewaarborgd kan worden. Er zijn uiteraard wel opleidingseisen gesteld. Vanuit die opleiding wordt de arts verondersteld verantwoordelijkheid te nemen wanneer de behandeling te beperkt is. Dat dan dus naar de medische reguliere zorg wordt verwezen. Met steekproeven is gebleken dat ze dat vaak lang niet allemaal doen. Baat het niet, schaadt het niet zou je zeggen. Klopt, als je maar geen onmisbare medicatie misloopt, op de óverdosis’ let en het vergoed krijgt.

AMX0035

Maar is het ook visa versa zo, dat de reguliere arts wordt verondersteld verantwoordelijkheid te nemen wanneer de reguliere behandeling te beperkt is, om dan naar de alternatieve methoden doorverwijst? Nee. En laat het nu net een voedingssupplement zijn in combinatie met een bestaand medicijn wat erg goede resultaten hebben gegeven in het vertragen van de progressiviteit van A.L.S! Tot nu toe was er alleen Riluzol beschikbaar, wat ALS en PSMA bewezen vertraagd, met een extra overleving van drie tot zes maanden. Deze krijgt hoogstwaarschijnlijk een betere vervanger. In Amerika onderzoekt men het supplement TUDCA (tauroursodeoxycholic zuur) in combinatie met natriumfenylbutyraat, welke ervoor zorgen dat cel sterfte tegen wordt gegaan, en vertragende effecten lijkt te hebben in de achteruitgang van vooral de fijne motoriek. Dus de arrogantie jegens supplementen mag wel een toontje lager zijn. Enkele dagen geleden kwam een persbericht uit dat een Amerikaans bedrijf wil samenwerken met de Europese TRICALS, waar ook mijn behandelaars van het UMC-Utrecht bij aangesloten zijn. Het medicijn (met tauroursodeoxycholic zuur in combinatie met natriumfenylbutyraat) heet nu nog AMX0035, en gaat in Europa en Amerika de fase 3-studie in. Een interessante ontwikkeling, waarna als het goed gaat, ze de aanvraag kunnen indienen bij het Europese Medicijnagentschap (EMA)

Enthousiasme bij medici

Omdat er tot nu toe geen geneesmiddel bestond, is een experimentele behandeling in vaak het buitenland menig patiënt met een motor neuron ziekte niet vreemd. Het betrof meestal een (niet bewezen) stamceltherapie zonder echte resultaten, spierversterkers en voedingssupplementen. Of het Radicut medicijn in alleen Japan, waarbij geadviseerd wordt om ook de fase drie van de studie af te wachten. Ik vraag mij af hoe werkzaam het zou zijn als je dagelijks Radicut, Riluzol en AMX0035 tot je neemt? Een mogelijkheid dat deze drie-eenheid een remmende behandeling gaat worden is helemaal niet zo een rare gedachte. Hoe dan ook, AMX0035 is al een uniek succesje, omdat in de tientallen jaren van onderzoek naar bestaande medicijnen (TRICALS) het voor het eerst gelukt is in de tweede studiefase daadwerkelijke objectieve meetbare successen te zien. Men vraagt wel voor terughoudendheid, want het zou niet voor het eerst zijn dat medicatie in de 2de fase heel anders uit de bus komt in de afrondende 3de fase. Toch doet het mij goed om het enthousiasme van Professor van den Berg van het UMC-Utrecht te hebben gelezen in een persbericht van RTL 4. Hij is ook de coördinator van het ALS centrum en de voorzitter van TRICALS. Hij reageerde met de woorden; “ALS is een genadeloze, progressieve ziekte die patiënten en hun families niet alleen fysiek, maar ook mentaal en emotioneel treft. Na decennia van mislukte medicijnstudies, heeft AMX0035 ons de hoop gegeven dat er een nieuw potentieel geneesmiddel in het verschiet ligt voor mensen met ALS. We moedigen de verdere ontwikkeling van AMX0035 daarom aan en kijken uit naar het fase 3 onderzoek.” Zo een ferme en optimistische opmerking maakt zo een specialist niet snel als het twijfelachtig zou zijn.

Kosten versus ethiek

Nog een mooie ontwikkeling binnen de stamceltherapieën is Zolgensma. Zolgensma is met 2 miljoen euro voor een eenmalige behandeling, het duurste medicijn ter wereld, en wordt ingezet om levens van kinderen te redden die lijden aan de spierziekte SMA type 1. Er is goed nieuws dat het medicijn door zorgverzekeringen vergoed gaat worden, wel onder de voorwaarde dat het nog sneller bij het kind ontdekt wordt, opdat er minder onomkeerbare restverschijnselen zijn. Spierziekte Nederland adviseert daarom, om al bij de hielprik deze ziekte mee te nemen. Er zijn ook onderhandelingen met farmaceut Novartis om de helft van de niet reëel geachte prijs af te krijgen. Novartis onderbouwt met argumentaties het kostenplaatje, echter Onderzoeksbureau Stichting Onderzoek Multinationale Ondernemingen betwijfelt sommige argumenten. Een opname van deze behandeling binnen de zorgverzekeringen zal uiteraard een zorgpremieverhoging kunnen veroorzaken. Of er ooit moeilijke financiële ethische overwegingen genomen moeten worden wanneer het gaat om een dure behandeling bij ALS, PLS en PSMA is maar de vraag. Sommige farmaceuten zijn zielloze graaiers, anderen minder of helemaal niet. Voorstanders om de rijken met belastingen te plunderen, inclusief hun een erg hoge bijdrage voor het eigen risico gunnend, zijn meestal mensen die geen flauw benul hebben hoeveel door die groep in crowdfundings wordt gestoken. Dat zal dan gewis afnemen. En terecht, omdat het communistisch is om een verbod op rijkdom te leggen. Of dat populistisch gekakel dat het eigen risico gerust weg kan, terwijl zoiets onze zorgstaat in elkaar zou laten storten. Geld blijft een moeilijk item, ook om de broodnodige onderzoeken te kunnen financieren. Ik hoop in ieder geval ooit met iets vernuftigst mee te kunnen helpen aan de donaties. Een vervanging bijvoorbeeld voor de ice bucket challenge! IJdele hoop? Misschien. Maar niet geschoten is altijd mis.